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FDA新药批准率高达89看看这九大原因《新闻》

发布时间:2020-09-14 21:40:26 阅读: 来源:蒸汽刷厂家

网导读:近日,《福布斯》杂志专栏记者马修·海普尔(MatthewHerper)针对市场调研机构BioMedTracker公司的数据撰写了一篇文章,称最近……

近日,《福布斯》杂志专栏记者马修·海普尔(Matthew Herper)针对市场调研机构BioMedTracker公司的数据撰写了一篇文章,称最近几年美国FDA几乎一直在对新药大开绿灯。BioMedTracker的数据显示,近年来FDA的新药批准率平均可达80%。而此前,新药申请的批准率曾一度低至40%。

目前,新药批准率提升的趋势还在持续。今年截至目前,新分子实体的获批率已经达到89%(注:BioMedTracker的统计中,同一药物申请的不同适应症被重复计数)。与10年前FDA的批准情况相比,当前的数据令人感到震惊。对于制药行业而言,这无疑是一个根本性的变化。

相关话题也在美国引发了热烈讨论,围绕FDA是否对制药公司变得更加宽容这一议题,多位业内专家发表了自己的意见。

针对新药的批准率为何突然变得这么高,海普尔列举了以下9大因素,并详细进行了阐述。

全面来看,新药批准率要低得多,在进入临床试验阶段的新药中,只有12%最终得以获批上市。

海普尔认为,这是对于FDA审批趋势最无力的解释。其之所以将该因素列入,是因为美国药品研究和制造商协会(PhRMA)一再重申这个观点。这个贸易团体坚持认为,如果人们将制药公司开发一只新药时所花费的研究时间包括在内,那么,批准率是很低的。PhRMA指出,过去16年来,阿尔茨海默氏症药物的研发失败率高达97%。

新药开发的过程昂贵而且艰难,但是,许多新药在临床试验阶段遭遇失败与FDA其实并没有太大的关系,除非FDA帮助设定了临床试验失败的定义。

在今年以来批准的新药中,许多新药显然并不是源自于更高质量的研究和针对特定的患者群体。一些新药取得了很大的进步,比如诺华(Novartis)用来治疗心力衰竭的药物Entresto,以及百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)的抗癌药物Opdivo。但是,也有一些药物属于渐进式进步,比如抗精神病药物Rexulti,以及预防中风的新一类药物中的第三只产品Sayvasa。它们在医学上具有重要性吗?显然是的。它们反映了一种新的批准模式吗?肯定不是。

制药公司更加擅长于药物研发,且其只生产更好的药物。

过去20个月来,FDA批准了61只新药,其中包括通过提高人体免疫系统而发挥治疗作用的抗癌药物,以及可以治愈大多数丙肝患者的药物。制药行业正呈现复苏的势头,过去几十年来,发明一只新药的成本呈现爆炸式增长,但是现在,新药研发成本可能正在变得平缓甚至是下降,尽管这么说肯定还为时过早。

不过,研发产出率的提高并不能够解释新药申请获批率为何上升。如果要在两者中找到一定的关系,可能就是制药公司会做出决定,放弃那些处于研发热度边缘的药物。但这种情况发生的可能性比较低,因为投资者或许会抱怨,毕竟这些边缘药物也有可能会上市销售。

今年截至目前,只有一只新分子实体被FDA拒绝,即默沙东(Merck)开发的Bridion。最初,一些医学杂志将该药热捧为突破性麻醉解毒药物,但是FDA担心,该药可能会引起过敏性反应。

制药公司热衷于选择那些获批几率更大的治疗领域。

新药获得批准的几率随着疾病的不同而有很大的变化。根据BioMedTracker的数据,2012年,抗癌药物的获批率为75%,而心血管疾病药物的获批率只有50%。目前,在制药行业研发的药物中,有一半是抗癌药物。今年截至目前,获得批准的新分子实体中有许多用于治疗罕见疾病。由于罕见病患者的病情往往比较严重,因此,对于治疗这些患者的新药只需开展规模更小的临床试验,所需的疗效证明也更少。

FDA与制药公司的沟通交流得到提升。

FDA的工作显然做得更好了,它会明确告诉制药公司,药物获得批准需要哪些材料,这意味着,新药申请遭遇失败的数量将减少。当一只新药不太可能依据现有的研究数据获得批准时,FDA也会明确予以告知。

这种情况最近就发生在生物技术企业Celldex公司身上,该公司根据FDA的指导,决定放弃提交用于治疗复发性脑肿瘤的免疫治疗药物Rintega的审批申请。这意味着,今后,越来越多的制药公司可以根据FDA的指导,放弃一些新药的申请。

美国公共利益医药中心的彼得·皮茨(Peter Pitts)评价道,在进入审批程序前,FDA与新药研发者进行更多的沟通交流,可以帮助后者提交更符合要求的材料,提高获批的可能性。

与以前相比,FDA在限制获批药物的使用上有更强的掌控力。

当默沙东的万络(Vioxx)和辉瑞(Pfizer)的Bextra从市场上撤下时,在FDA举行的会议上,大量的讨论都涉及到了这样一点:广大患者和医生似乎并没有注意到对这些药物发出的警告。以前,如果一种被广泛使用的药物对患者造成了伤害,就只能将其撤市。

后来,当葛兰素史克(GlaxoSmithKline)的文迪雅(Avandia)出现令人担忧的危险因素时,FDA有了另外一种选择办法:即风险评估和减灾体系(REMS)。在这一体系中,医生和患者被要求填写文书材料,以确保其充分了解药物的风险,甚至对其提供特殊的用药服务。

事实上,这些做法目前正应用于Sprout制药公司的Addyi上,该药不久前刚被批准用于治疗绝经前女性性欲低下的问题。由于REMS可以让FDA控制医生和患者对药物的使用,它也可以让FDA批准那些以前本会被拒之门外的药物。

FDA采取强有力的立场拒批某些药物,是一种风险行为。

近来一段时间,FDA面临的法律环境并不友好。以Amarin制药公司为例,今年8月7日,该公司在纽约州南区法院赢得了一起官司,法院允许该公司向医生介绍其药物Vascepa尚未得到批准的一些用途。

目前,Vascepa仅被批准用于治疗那些甘油三酯极高的患者,这种疾病会导致胰腺发炎。最初,FDA告诉Amarin公司,在用来证明Vascepa可以预防心脏病发作和中风的一项研究完成之前,该药可以被批准用于帮助心脏病患者降低甘油三酯。但后来,FDA改变了想法,因为在几项研究中,降甘油三酯药物均未能显示出其治疗好处。

FDA的最终决定可能令Amarin的股票大受影响(自那时以来,该公司的股价下跌了15%),但其自身的权威性也可能受到了一些损失。最终的结果是,令FDA对拒绝药品批准的决定产生寒蝉效应(chilling effect)。

目前的高批准率只是随机现象。

药品批准率有升有降,我们不能断言,目前大批新药获批并不只是事态发展得非常顺利的结果。有观点认为,新药批准率将会下降。也许,从拥有最富有成效的研究实验室到选了一只最好的股票,任何事情都可能只是运气。

FDA前局长功不可没。

FDA提高新药批准率的沟通举措始于玛格丽特·汉贝格(Margaret Hamburg),她于今年5月离任FDA局长一职。汉贝格在任内做了许多了不起的工作,她引导FDA度过了复杂多变的政治环境。在她任职的早期阶段,业内仍然充斥着因万络和文迪雅引发的药品安全问题的担忧。但最终,这种氛围彻底改变了。没有一个充满活力的人来全面负责FDA,意味着FDA很有可能在政治风暴中摇摆。

在当前的政治环境下,FDA批准了本不应批准的药物。

目前,公共健康和制药行业面临的风险均很高。可以看到,围绕新药的监管环境变化很快。在新药应该得到更快批准的主张上,制药行业提出了很多要求。在制药行业的监管环境方面,风向变化得很快。但这并不是好迹象(参考万络、Seldane、Baycol这些被撤市的药物),制药行业目前可能身处一个最好的时期,但也应该时刻保持警惕:如果好运气用了这么多,接下来会发生什么?

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